原发性胆汁性肝硬化(PBC)，PBC是一种慢性肝内胆汁淤积性疾病，原因未明，一般认为与自身免疫反应有关，以线粒体抗体阳性、IgM增高和肝内小叶间胆管炎症性损伤为特征。

本病多累及中年女性(超过90%)，常见的临床表现有乏力、皮肤搔痒、黄疽及骨质疏松等，病情常进展缓慢，最终发展成肝硬化，UDcA是唯一经FDA批准治疗PBC的药物。1987年，Po即on等使用UDCA(每日13一 15mg/kg体重)治疗15例PBC患者取得良好效果。

此后，大量临床试验证实uDcA能改善临床症状，使血清胆红素及其他胆汁淤积相关生化指标，如碱性磷酸酶(AKP)、丙氨酸转氨酶(ALT)、天门冬氨酸转氨酶(AST)、Y一谷氨酞转肤酶(Y一GT)等明显降低。

另外，相关研究表明，在早期PBc患者中，uDcA治疗可有效延缓肝纤维化的发展。corpeehot等的临床研究发现，应用UDCA治疗4年，治疗组患者仍处于早期病程的占76%，而安慰剂对照组仅为29%。